【背景・目的】バイオ後続品(以下、BS)の普及が注目され、開発が望まれているが、どのような情報をもとに国内で既に新有効成分含有医薬品として承認されたバイオテクノロジー応用医薬品(以下、先行品)との同等性/同質性を示すかを系統的に示した情報は少ない。そこで、今回我々は、BS開発にあたり行われた臨床試験の動向を明らかにすることを目的に、現在承認されているBSの臨床試験情報を調査し、分析を行った。
【方法】対象品目：2023年3月までに日本で承認されたBS 31品目。情報源：医薬品医療機器総合機構のホームページに公開されている審査報告書。調査項目：先行品・BSの評価に用いられた臨床試験情報 [海外承認状況、相、症例数、実施地域(海外/国内)、実施期間、種類、評価項目]。
【結果】対象品目31品目(16成分)のうち海外未承認国内申請が初となる品目(A)は13品目、海外での承認・申請が先行している品目(B)は18品目であった。行われた臨床試験の組合せをみると、Aは国内第1相/国内第3相：6品目、国内第1相/国際共同試験（以下、国際共同）：4品目、海外第1相(日本人)/国際共同、国内第1相のみ、国内第3相のみがそれぞれ１品目で、Bは海外第1相/国際共同：6品目、国内第1相/海外第3相：4品目、国内第1相/国際共同：2品目、海外第1相(日本人含む)/海外第3相：3品目、海外第1相(日本人)/国内第3相、国内第1相/国内第3相、国内第1相試験のみがそれぞれ1品目であった。いずれの品目にも日本人のデータが含まれていた。1試験のみの評価資料で承認された品目は3品目(フィルグラスチム、ラニビズマブ、ソマトロピン)であった。
悪性腫瘍疾患を対象とした9品目(3成分)の有効性の主要評価項目及び症例数をみると、いずれも先行品では無増悪/無病生存期間、BSでは奏効率で評価がされ、症例数は先行品に比し0.15-0.73(中央値0.53)倍であった。
【考察】BSと先行品との同等性/同質性の評価は、先行品の情報や有効成分の特性に応じた多様な臨床試験データにより行われていることが確認された。海外での承認申請の先行品がある場合であっても日本人による評価は行われており、国内試験の追加や国際共同試験への参加がみられた。悪性腫瘍疾患を対象としたBSでは、有効性に関する同等性/同質性は、代替エンドポイントを用いて先発品に比し小規模な試験で評価がされていた。