臨床試験の成績は、治療法の有効性を証明し安全性を示す直接的な証拠となり、医薬品や医療機器の開発の重要な情報である。精神神経疾患を対象とした臨床試験では、プラセボに対する反応性は小さくはなく、そして一定しない。このため、プラセボ対照試験による有効性の検証が国際的にも必要と考えられている。しかしながら、有効性の証明は容易ではなく、有効と考えられている医薬品でさえ、プラセボに対する優越性を示せないことがある。これは、臨床試験には、疾患領域ごとに特有の課題があり、これらの課題が有効性評価に影響する因子として試験の成否に影響することがあるためである。つまり、臨床試験の結果には、試験治療の効果の大きさのみでなく、試験計画や実施方法が影響する。例えば、有効性に影響する因子として、ベースラインの患者集団の重症度などが知られている。有効性が示されなかった試験から得られる情報もあり、有効性が示された試験のみでなく、有効性が示されなかった試験の情報も収集することで、有効性に影響する因子を特定することが重要である。そして、有効性に影響する因子に着目し、この影響が最小限になるよう臨床試験の計画や実施方法を規定することが重要である。本シンポジウムでは、精神神経疾患を対象とした臨床試験における有効性に影響する因子を紹介する。