ヒトiPS細胞技術は、疾患モデル化や新薬開発に新たな機会を提供している。特に、神経疾患や精神疾患など、患部細胞や病原部位へのアクセスが制限されている疾患に対しては、その有効性が期待されている。我々は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、アルツハイマー病、パーキンソン病など、40以上の神経・精神疾患から患者特異的iPS細胞を樹立している。ALSは、上位運動ニューロンや下位運動ニューロンの脱落を特徴とする神経変性疾患であり、約5~10%の家族性と約90%の孤発性ALSからなる。RNA結合性蛋白質をコードするFUSおよびTDP-43遺伝子の変異を有する家族性ALS患者由来のiPS細胞由来運動ニューロンを用いて、FDA承認済み薬剤ライブラリーを用いて、ALSに関連する表現型（神経突起退縮、ストレス顆粒形成、FUS /TDP-43蛋白質の細胞内局在異常、運動ニューロンの細胞死）を抑制する薬剤をスクリーニングした。その結果、ロピニロール塩酸塩（ROPI：既に抗 PD 薬として承認されている D2R アゴニスト）を抗 ALS 薬として同定した。ALS患者由来の神経細胞を用いたROPIの抗ALS作用は、D2R依存的および非依存的なメカニズムによることを明らかにした。In vitroでの解析の結果、ROPIは既存の抗ALS薬（リルゾール、エダラボン）よりも優れていた。孤発性ALS患者のうち、70％がROPI responderであった。 これらの知見に基づき、ALSを対象としたROPIの第I/IIa相試験（ROPALS試験）を開始た。本試験では、安全性と忍容性を主要評価項目とし、治療効果を副次評価項目としている。ROPALS試験の結果、ROPIはALS患者に対して安全かつ有効な薬剤であると結論づけられた。ROPIは1年間の治療期間において、ALSの進行を有意に抑制し、呼吸不全になるまでの期間を延長しました。この臨床試験により、iPS細胞を用いた創薬が新たな創薬スクリーニングツールとして有用であることが示された。ROPALS試験の経験を通して、今後深く研究すべきリバース・トランスレーションにおける多くの課題が明らかになった。